Roche investiga tratamientos innovadores para la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética que causa debilidad muscular progresiva, con el objetivo de mejorar la calidad de vida de los pacientes.
SMA life clinical tool es una herramienta clínica para la evaluación y el seguimiento de pacientes adolescentes y adultos con atrofia muscular espinal (AME) 5q. Ha sido diseñada en el contexto del estudio SMA life ML43472 , cuyos coordinadores son el Dr. Juan Francisco Vázquez, neurólogo coordinador de la unidad de enfermedades de la motoneurona en el Hospital La Fe de Valencia y la Dra. Mónica Povedano, neuróloga y coordinadora de la unidad de enfermedades de la motoneurona del Hospital Universitari de Bellvitge de Barcelona, y con el asesoramiento de la Dra. Mercedes Martínez, médico rehabilitador y la Dra. Maria Grazia Cattinari, directora médico de Fundame.
La herramienta consta de un cuestionario de 41 ítems para evaluar el estado funcional desde una perspectiva clínica en siete dimensiones clave (bulbar, respiratoria, axial, extremidades inferiores, extremidades superiores, fatigabilidad y otros síntomas).
En el estudio donde se ha diseñado y validado, se ha recogido está información junto con medidas clínicas objetivas (índice de masa corporal, capacidad vital forzada y fuerza de pinza con el dispositivo Myopinch).
Rebollo P, García-López S, Povedano M, Cattinari MG, Martínez-Moreno M, Terrancle Á, Cabello-Moruno R, Vázquez-Costa JF. Design and Validation of a Clinical Outcome Measure for Adolescents and Adult Patients with Spinal Muscular Atrophy: SMA Life Study Protocol. Neurol Ther. 2024 Feb;13(1):233-249. doi: 10.1007/s40120-023-00571-9. Epub 2024 Jan 5. PMID: 38180726; PMCID: PMC10787721
Povedano M, et al. Design and Validation of a Specific Clinical Outcome Measure for Adolescent and Adult Patients with Spinal Muscular Atrophy: An Interim Rasch Analysis. ISPOR–The Professional Society for Health Economics and Outcomes Research. Supp Material. Barcelona, 2024
Cuestionario e Instrucciones generales de manejo de la herramienta clínica SMA Life para la evaluación y seguimiento de pacientes adolescentes y adultos con Atrofia Muscular Espinal (AME).
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